针对癌基因的基因治疗在基因治疗过程中效果非常好，通常是采用不同的方法抑制癌基因的表达，其中反义抑制方法最为常用，即将表达反义癌基因的不同载体导入肿瘤细胞内达到抑制癌基因表达的目的。最新出现的RNA干扰技术则是利用互补的双链RNA分子，在mRNA水平关闭相应的序列基因使其沉默，已显示了较好的应用前景。