骨髓增生异常综合征是骨髓造血干细胞恶性复制疾病，属于抑制性疾病。骨髓异常增生综合征的治疗应根据危度分层，目前国际上存在IPSS危度层。如果是比较低危度的患者，主要选择刺激骨髓造血的药物，例如免疫抑制剂、糖皮质激素等，促红细胞生成素。高危度人群，目前的主要治疗方法是去甲基化治疗。