百时美施贵宝Rebrozyl贫血扩展标签申请遭FDA推迟

编译丨李汤姆

上周五，百时美施贵宝宣布，美国FDA日前已将Rebrozyl贫血扩展标签的决定日期向后推迟了3个月，因此公司与默沙东至少要到今年夏天才能得知Rebrozyl潜在标签能否获得批准。

据悉，美国监管机构计划在6月27日之前对Rebrozyl是否获批治疗非输血依赖性（NTD）β地中海贫血成人患者做出最终裁决。至于Rebrozyl申请遭延迟3个月的原因，是因为美国FDA认为公司提交的申请信息存在重大修订问题，需要额外的时间来全面审查提交的相关信息。

然而，百时美施贵宝并没有具体说明美国FDA要求其提供了什么样的信息。Rebrozyl此前已在美国和欧盟市场批准用于治疗因促红细胞生成素刺激剂失败且需要输血的输血依赖性贫血相关β地中海贫血和低风险骨髓增生异常综合征。此外，Rebrozyl也在NTD β地中海贫血的关键2期BEYOND研究获得了较好的安全性和有效性数据，该研究在145名患有该疾病的成年人中对比了Rebrozyl药物以及最佳支持治疗的疗效。

在去年11月以115亿美元收购Acceleron Pharma之后，百时美施贵宝就一直在与默沙东积极合作开发Rebrozyl并推进其商业化进程。合作协议显示，百时美施贵宝将根据Rebrozyl的销售额向默沙东支付约20%-25%的特许权使用费。

同时，Rebrozyl也是百时美施贵宝视为旗下产品线资产的关键组成部分，公司今年早些时候曾预测，Rebrozyl单独或组合疗法的销售额未来可能超过40亿美元。虽然此前曾将Rebrozyl吹捧为潜在的重磅药物，但实际上Rebrozyl的销售业绩还尚未突破十亿美元，去年第四季度的销售额仅有1.51亿美元，2021年全年收入也仅为5.51亿美元。

除Rebrozyl之外，百时美施贵宝同样也寄希望于deucravacitinib（FDA预计决定日期为9月）和mavacamten（4月）能够取得监管突破，并期望肿瘤新药Relatlimab能够弥补重磅血液肿瘤药物Revlimid遭遇仿制药后造成的业绩损失，今年3月，该药物与BMS的Opdivo联合疗法获批用于治疗不可切除或转移性黑色素瘤。

参考来源：Bristol Myers Squibb, Merck hit setback in bid to expand Reblozyl's anemia nod