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国际罕见病日刚过去，一款罕见病药物将从中国退市的消息牵动人心。这款名为“唯铭赞”的药物，是全球唯一获批用于治疗黏多糖贮积症IVA型的特效药。
3月1日，唯铭赞的生产药企百傲万里制药公司工作人员告诉新闻记者，该药目前并未退出国内市场，国内库存药充足，现在探讨药物将以何种方式进口国内尚早，“只是IDL（进口药品注册证）将到期，到期后如果患者有别的需求，我们再想办法满足”。
一名长期从事遗传病诊断和治疗研究的医学专家接受新闻记者采访时表示，产前诊断和三代试管技术可降低二胎患黏多糖贮积症IVA型概率，并呼吁通过建立来自医保、企业、慈善、商保和地方救助基金等多方支付模式，来减轻罕见病患者的用药负担，让天价药成为罕见病患者能负担起的救命药。
药企称唯铭赞在国内仍有库存药
黏多糖贮积症是一种罕见病，主要临床表现为生长发育迟缓、骨骼畸形等，若是不干预治疗，部分患者会逐渐瘫痪直至死亡。
唯铭赞是美国百傲万里制药公司研制的全球唯一一款治疗黏多糖贮积症IVA型的药物，需终身服用，能延缓症状。
2019年，唯铭赞在中国获批上市，唯铭赞在中国的进口药品注册证（IDL）将于2024年5月到期。
去年6月，药品生产商百傲万里制药公司曾向新闻记者表示，公司已决定不再为唯铭赞在中国的进口药品注册证续期。这意味着，患有黏多糖贮积症IVA型的患者们，将面临无药可治的困境。
然而，经过各方努力后，事情迎来转机
3月1日，正宇黏多糖罕见病关爱中心会长郑芋告诉新闻记者，黏多糖贮积症IVA型患者家属积极向药企、药监部门及卫健委反馈，正宇黏多糖罕见病关爱中心将黏多糖患者群体的用药困境汇报给中国罕见病联盟。
在各方的不懈努力下，好消息终于传来
她获悉，近日，中国罕见病联盟正在和唯铭赞的生产商协商，计划在唯铭赞的IDL到期后将其以特殊药物进口的方式重新引入国内市场，“届时药价将相比此前要低”。
同日，针对此事，新闻记者联系了百傲万里制药公司工作人员。据其透露，唯铭赞目前并未退出国内市场，“只是IDL到期，到期后如果患者有别的需求，我们再想办法满足”，并强调“我们国内有库存药，国内的患者要买药是买得到的”，而中国罕见病联盟确有就IDL到期的后续问题联系公司，其认为现在探讨药物以何种方式进口国内尚早。
公开资料显示，“唯铭赞”2018年在中国大陆申请上市，借着中国政府对罕见病药物开辟的绿色通道，2019年5月就获得了国家药品监督管理局的上市批准，被列入我国第一批《临床急需境外新药名单》。
